les innovations thérapeutiques en néphrologie dans le syndrome d'Alport : état de l'art et enjeux

Details

Supervisors

Godefroid, Nathalie ; Gillion, Valentine

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

Le syndrome d’Alport est un maladie rénale génétique d’évolution progressive avec une possible atteinte extrarénale (œil, oreille interne, cellules musculaires lisses). Ce mémoire se concentre sur les innovations thérapeutiques en néphrologie dans le syndrome d’Alport, une pathologie rare actuellement dépourvue de traitement curatif. Cette maladie découverte en 1927 et nommée syndrome d’Alport en 1961 se caractérise par des mutations génétiques touchant le collagène de type IV dans la membrane basale du glomérule rénal, entrainant des anomalies rénales, une surdité neurosensorielle, des altérations oculaires et dans de rares cas des léiomyomes. Les symptômes varient en gravité, mais les complications rénales peuvent conduire à une insuffisance rénale progressive. Ce mémoire vise à promouvoir la recherche en exposant les approches innovantes explorées pour le syndrome d’Alport. Les traitements actuels tels que les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine, les sartans, la dapagliflozine et la finerenone visent à ralentir la progression de l’insuffisance rénale. De plus, des thérapies potentielles émergent incluant l’hydroxychloroquine, la bardoxolone méthyle, les antagonistes de l’endothéline de type A, ainsi que des approches novatrices telles que les anti-micro-ARN2. Les développements futurs s’ouvrent ainsi sur des horizons prometteurs. Ce mémoire souligne l’importance cruciale de la recherche et de l’exploration de nouvelles molécules pour pallier le manque actuel de traitement curatif du syndrome d’Alport. Ce mémoire met également en lumière le rôle essentiel du pharmacien d’officine dans la gestion de cette maladie génétique rare, favorisant le suivi thérapeutique et la coordination avec d’autres professionnels de la santé afin d’améliorer la qualité de vie des patients.