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Perspectives actuelles pour le traitement de l'amyotrophie spinale

Weber, Sarah
(2024)

Files

Weber_Sarah_02831900_2023-2024.pdf
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Details

Supervisors
Paquay, Stéphanie
Faculty
Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales
Degree label
Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée
Abstract
L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neurodégénérative héréditaire caractérisée par la perte progressive des motoneurones dans la moelle épinière. La SMA se caractérise par une atrophie musculaire et une détérioration de la fonction motrice. Cette pathologie rare atteint 1 à 2 personnes/100.000 et touche principalement la population pédiatrique. Au cours de la dernière décennie, le développement de médicaments contre l’amyotrophie spinale a fait des progrès spectaculaires et a modifié l’évolution de la maladie chez de nombreux patients. Des études cliniques sont toujours en cours afin d’obtenir le traitement le plus optimal possible. En conclusion, ce travail de recherche a permis de présenter les perspectives actuelles dans la prise en charge de l’amyotrophie spinale. Actuellement, le recul est faible et les données sur le long terme manquent ce qui souligne l’importance de la recherche continue dans ce domaine.