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Les nouveaux traitements pour l'hémophilie A : quels avantages apportent-ils et quelles sont leurs limitations ?

Elfadil, Zakia
(2025)

Files

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Details

Supervisors
Pr Catherine Lambert
Faculty
Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales
Degree label
Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée
Abstract
L'hémophilie A, due à un déficit en FVIII, bénéficie d’importantes avancées thérapeutiques qui redéfinissent la prise en charge de cette pathologie. Les anticorps monoclonaux, comme émicizumab et Mim8, imitent l'action du FVIII en facilitant la coagulation. Emicizumab a prouvé son efficacité chez les patients avec et sans inhibiteurs, et Mim8 pourrait offrir une efficacité accrue et des intervalles d'administration prolongés. D'autres traitements, comme fitusiran, concizumab et marstacimab, ciblent des régulateurs de la coagulation pour améliorer la réponse hémostatique et offrir des options thérapeutiques personnalisées. La thérapie génique avec Roctavian permet de restaurer la production de FVIII, réduisant ainsi les besoins en traitements prophylactiques réguliers. Ces stratégies permettent de mieux contrôler la maladie et de réduire les contraintes des traitements traditionnels.