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Analyse coût-efficacité de la thérapie HABIT-ILE comparée au traitement conventionnel de la paralysie cérébrale chez les sujets âgés de 4 à 18 ans.

(2024)

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Contexte : La paralysie cérébrale (PC) est la principale cause de handicap neuromoteur chez l’enfant, ce qui compromet sa qualité de vie, participation sociale et indépendance fonctionnelle. La pratique clinique actuelle propose essentiellement des traitements de rééducation basés sur des théories neurodéveloppementales (principalement la méthode Bobath) comme soins au long cours. L’efficacité de ce type rééducation manque de preuves permettant d’encourager les principes thérapeutiques qui y sont décrits. De nouvelles méthodes de prise en charge basées sur la connaissance de l’apprentissage moteur ont été développées ces dernières années et sont recommandées par les autorités de santé pour la prise en charge des patients atteints de PC. Objectif : L’objectif de ce mémoire est de réaliser une analyse médico-économique exploratoire de la thérapie innovante « Hand-arm bimanual intensive therapy including lower extremities » (HABIT-ILE) en tant que thérapie add-on au traitement conventionnel par rapport au traitement conventionnel seul pour les enfants atteints de PC. Conception et cadre : Ce mémoire mène une analyse coût-efficacité en within-trial parallèlement aux essais contrôlés randomisés rétrospectifs sur une période de 3 mois de suivi impliquant un échantillon de 147 enfants atteints de PC en Belgique. Ces enfants ont été répartis de manière aléatoire dans l’un des deux groupes de traitement : la thérapie innovante ou le traitement conventionnel. Les enfants ont été soumis à plusieurs évaluations cliniques portant sur les capacités fonctionnelles effectuées à 3 intervalles de temps : baseline (T0), deux semaines (T1) et 3 mois (T2). Méthode : Les données de coûts et d’effets rétrospectives provenant du Motor Skill Learning and Intensive Neurorehabilitation Lab (MSL-IN lab), pôle système et cognition (COSY) à l’Institut des Neurosciences de l’UCLouvain, ont été utilisées pour réaliser cette analyse médico-économique. Les coûts et les effets ont d’abord été analysés séparément à l’aide de test t de Student et de modèle de régression. Seuls les tests cliniques ayant démontré une différence significative entre les deux groupes ont été utilisés pour la suite de nos analyses. Ensuite, les coûts et les effets ont été analysés ensemble afin de déterminer le rapport différentiel coût-résultat pour chaque effet clinique analysé. Des analyses de sensibilité de type scénario meilleur/pire sont réalisées pour tester la robustesse de nos résultats. Résultats : Nos résultats indiquent que, après 3 mois de suivi, la thérapie innovante est significativement plus efficace que le traitement conventionnel pour améliorer la dextérité manuelle grossière unilatérale du côté dominant (p=0,029), l’habileté manuelle (p<0,001), les capacités locomotrices (p<0,001), la performance (p<0,001) et la satisfaction (p<0,001) occupationnelle. Cependant, nos résultats indiquent, pour un suivi de 3 mois, que la thérapie innovante est significativement plus coûteuse que le traitement conventionnel (p<0,001). En situation réelle, les rapports différentiels coût-résultats se situent dans le quadrant I du plan coût-efficacité, ce qui signifie que la décision de remboursement dépend du seuil que le décideur politique se fixe. Les résultats des analyses de sensibilité dans les meilleurs scénarios restent cohérents et favorables aux conclusions de notre étude, qui indiquent que la thérapie innovante se situe toujours dans ce premier quadrant dans des conditions optimistes. A contrario, les résultats deviennent défavorables dans les pires scénarios et engendrent un déplacement de la thérapie innovant vers le quadrant IV du plan coût-efficacité. Cela signifie que la thérapie innovante n’est pas coût-efficace et doit être rejetée. Les analyses de sensibilité montrent une robustesse dans des scénarios optimistes, mais remettent en question les conclusions dans des scénarios pessimistes, soulignant ainsi la nécessité de mener des recherches supplémentaires pour comprendre les résultats. Conclusion : La thérapie innovante est à la fois plus efficace, mais aussi plus chère que le traitement conventionnel. La décision de considérer la thérapie innovante comme étant coût-efficace dépendra du seuil d’acceptabilité que le décideur se fixe, c’est-à-dire du prix supplémentaire qu’il est prêt à payer pour un plus grand gain en santé. Bien qu’elle représente un investissement financier initial important, nos résultats suggèrent que la thérapie innovante sur le long terme pourrait entraîner des économies dans le secteur de la santé en améliorant la santé globale des enfants malades, mais aussi de leurs aidants proches. Cependant, des recherches supplémentaires, telles que des études d’impact budgétaire et des analyses coût-bénéfice, sont nécessaires pour confronter nos conclusions à une analyse plus approfondie.