Impact de l'elexacaftor dans le traitement de la mucoviscidose

Details

Supervisors

Feron, Olivier

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

La mucoviscidose est une maladie héréditaire et incurable dont l’incidence est beaucoup plus importante en Europe et en Amérique du Nord. Son incidence peut atteindre 1/4000 nouvelles naissances. C’est pourquoi il est primordial de se faire diagnostiquer les premiers jours qui suivent la naissance. Cette pathologie peut aussi survenir à différents stades de la vie : chez le jeune enfant, chez l’adolescent et l’adulte. Depuis la découverte du gène responsable de la mucoviscidose, une série de médicaments ont été développés et approuvés par l’EMA et la FDA. Le traitement consiste en une prise en charge des symptômes et d’éviter les complications. Actuellement il existe 4 médicaments disponibles sur le marché pour une panoplie de mutations. Un médicament a pu démontrer des bénéfices considérables sur les symptômes liés à cette maladie : le Trikafta®. Ce dernier contient trois composants : elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Ce mémoire s’intéressera à ce nouveau médicament afin de le mettre en comparaison au médicament sorti un an auparavant : le Symdeko® qui renferme, quant à lui, deux molécules : tezacaftor/ivacaftor. Cystic fibrosis is a hereditary and incurable disease with a much higher incidence in Europe and North America. Its incidence can reach 1/4000 new births. This is why it is essential to be diagnosed in the first days after birth. This pathology can also occur at different stages of life: in young children, adolescents and adults. Since the discovery of the gene responsible for cystic fibrosis, a series of drugs have been developed and approved by the EMA and the FDA. The treatment consists of managing the symptoms and avoiding complications. Currently there are 4 drugs available on the market for a range of mutations. One drug has been able to demonstrate considerable benefits on the symptoms related to this disease: Trikafta®. This drug contains three components: elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. This thesis will focus on this new drug in order to compare it to the drug released one year earlier: Symdeko® which contains two molecules: tezacaftor/ivacaftor.