Le Kaftrio® : Évaluation de son impact thérapeutique dans la mucoviscidose et perspectives de traitement de la pathologie

Details

Supervisors

Demoulin, Jean-Baptiste

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

La mucoviscidose est une maladie qui touche essentiellement les voies respiratoires et le système digestif. Une protéine importante pour la bonne sécrétion du mucus dans les organes creux, le CFTR, est altérée. Le mucus produit est visqueux, épais et collant. Les conséquences cliniques pour le patient seront importantes : des difficultés respiratoires, des troubles digestifs, des complications pulmonaires ou encore un risque d’infection majoré. Le monde médical a vu d’un très bon œil l’arrivée sur le marché du Kaftrio®, spécialité qui est un combinaison de trois molécules : l’elexacaftor, le tezacaftor et l’ivacaftor. Cette trithérapie regroupe deux modulateurs et un potentiateur qui a pour but d’augmenter le nombre de CFTR à la membrane des cellules pulmonaires et leur efficacité. Ce mémoire bibliographique met d’abord un cadre théorique à la mucoviscidose. Ensuite, les molécules composant le Kaftrio® sont présentées et étudiées, ainsi que les études cliniques qui ont menées à son autorisation de mise sur le marché. Le traitement est mis en relation par rapport aux autres traitements disponibles actuellement et aux recherches en cours dans le domaine. L’objectif de ce présent mémoire est de placer le Kaftrio® dans le cadre thérapeutique de la mucoviscidose et de comprendre les perspectives futures de recherche dans la lutte contre cette maladie génétique.