L’arrivée de nouveaux médicaments issus de la recherche en thérapie protéique est-elle porteuse d’espoir dans le traitement de la mucoviscidose ?

Details

Supervisors

Leal, Teresinha

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques

Abstract

La mucoviscidose est la maladie autosomique récessive grave la plus fréquente au sein de la population caucasienne. Malgré les nombreux traitements symptomatiques, les patients atteints ont une qualité et une espérance de vie réduite, principalement à cause de l’insuffisance respiratoire qu’elle engendre. Trouver un traitement plus fondamental de la mucoviscidose est une nécessité capitale. La stratégie la plus avancée à l’heure actuelle est celle de la thérapie protéique, qui consiste à utiliser des modulateurs, c’est-à-dire des petites molécules capables de restaurer l’expression et/ou la fonction de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator), déficiente en cas de mucoviscidose. Les correcteurs et les potentialisateurs sont les deux types de modulateurs ayant démontré les résultats les plus concluants, permettant ainsi récemment la commercialisation de trois médicaments : Kalydeco®, Orkambi® et Symkevi®. Globalement, ces trois traitements curatifs améliorent la fonction respiratoire sans engendrer trop d’effets indésirables. Symkevi® sort cependant du lot avec un meilleur profil de sécurité et d’interactions médicamenteuses et une plus large population concernée. Toutefois, le prix de ces traitements reste dans tous les cas un problème. D’autres approches, peut-être encore plus prometteuses, sont en cours d’essais cliniques et il est fort probable que d’ici quelques années, la grande majorité des patients souffrants de mucoviscidose pourront recevoir un traitement curatif capable d’améliorer la qualité de vie et le pronostic.