La thérapie génique virale, une piste prometteuse pour envisager l’utilisation du facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale dans le traitement de la maladie de Parkinson.
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- La maladie de parkinson est un des deux troubles neurodégénératifs les plus courants. Elle résulte de la dégénération progressive des neurones dopaminergiques se trouvant dans la région nigrostriatale. La capacité des traitements thérapeutiques actuels ne se limite qu’au soulagement des symptômes moteurs caractéristiques de cette affection. C’est pourquoi il est nécessaire de trouver une alternative afin d’exercer une action directe sur la survie neuronale et de démontrer une efficacité thérapeutique bien plus importante que l’amélioration des symptômes moteurs. C’est dans ce contexte, qu’intervient le facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (GDNF). Il a des effets neuroprotecteurs, neurorégénérateurs et il renforce la fonction dopaminergique. Les premiers essais d’administration intracerebro-ventriculaire et intrastriatale ont montré différents problèmes de sous efficacité suggérant le fait qu’un nouveau mode d’administration doit être envisagé. Dans le but de disposer d’une administration efficace et prolongée de GDNF dans le cerveau afin que cette molécule puisse exercer pleinement son potentiel thérapeutique, la thérapie génique utilisant des vecteurs viraux a été approchée. L’objectif de ce mémoire est alors de situer expérimentalement l’utilisation de ce mode d’administration chez les animaux afin d’arriver à une piste prometteuse dans l’utilisation humaine. Les essais animals furent très concluants. Néanmoins, la recherche humaine s’est vue retardée voir mise de côté étant donné le manque de donnée concernant la sécurité et l’efficacité de cette stratégie thérapeutique prometteuse. Les recherches en cours se concentrent sur la détermination de ces caractéristiques et les chercheurs restent très confiants et persuadés que le GDNF pourrait devenir l’atout majeur de l’arsenal thérapeutique de la maladie de parkinson. La méthodologie se base principalement sur des sources provenant de la base de données « pubmed ».