L’utilisation des cellules CAR-T anti-CD19 dans le traitement des leucémies aiguës lymphoblastiques B

Details

Supervisors

Graux Carlos

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques

Abstract

Les cellules CAR-T (chimeric antigen receptor T-cells) dirigées contre l’antigène CD19 ont démontré une efficacité remarquable dans le traitement des leucémies aigues lymphoblastiques chez l’enfant et le jeune adulte. Si bien que, en août 2017, la Food and Drug Administration a autorisé la mise sur le marché du Tisagenlecleucel (Kymriah® commercialisé par la firme pharmaceutique Novartis). Cependant, l’engouement pour cette technologie fascinante de par son caractère innovant ne doit pas occulter les problèmes majeurs de toxicité et d’accessibilité au traitement rencontrés. Cette immunothérapie prometteuse en plein essor possède encore de nombreux défis à relever avant d’envisager l’administration des cellules CAR-T comme traitement de référence de la leucémie aigüe lymphoblastique. La prévention et la prise en charge de certains effets secondaires sévères tels que le syndrome de libération des cytokines et la toxicité neurologique constituent un élément clé de la mise en pratique de l’utilisation de cette thérapie cellulaire. D’autre part, il est nécessaire de développer des stratégies qui rendront ce traitement accessible à un plus grand nombre de personnes. Finalement, le plus grand défi à relever reste de transposer la technologie des cellules CAR-T à l’ensemble des cancers. CAR-T cells (chimeric antigen receptor T-cells) directed against the CD19 antigen have shown outstanding efficacy in the treatment of acute lymphoblastic leukemia in children and young adults. In August 2017, the Food and Drug Administration has granted the market authorization of Tisagenlecleucel (Kymriah® marketed by the pharmaceutical firm Novartis). However, fascinating as the technology might be due to its innovative nature, one should not be blinded by its attractiveness and overlook the very serious underlying concerns regarding toxicity and access to treatment. This promising immunotherapy on the rise still has many challenges to overcome before considering the administration of CAR-T cells as a standard treatment for acute lymphoblastic leukemia. The prevention and management of certain severe side effects such as cytokine release syndrome and neurological toxicity is a key element in putting the use of this cell therapy into practice. On the other hand, it is necessary to develop strategies that will make this treatment accessible to a greater number of people. Finally, the biggest challenge remains to transfer CAR-T cell technology to all cancers.